公告本公司開發中新藥AJ201向美國食品藥物管理局 (US FDA)提出甘迺迪氏症第三期臨床試驗申請

1.事實發生日:115/09/032.公司名稱:安基生技新藥股份有限公司3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司4.相互持股比例:不適用5.發生緣由:本公司用於治療甘迺迪氏症的開發中新藥AJ201向美國食品藥物管理局(US FDA)提出第三期臨床試驗審查申請(IND)。6.因應措施:無7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定對股東權益或證券價格有重大影響之事項):一、研發新藥名稱或代號：AJ201二、用途：治療脊髓和延髓肌肉萎縮症(簡稱 SBMA 或甘迺迪氏症)。三、預計進行之所有研發階段：執行第三期臨床試驗，並積極尋找授權合作對象。四、目前進行中之研發階段:(一)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新藥研發之重大事件：申請美國甘迺迪氏症第三期臨床試驗，如美國食品藥物管理局經30天審查期無提出意見，將可開始執行第三期臨床試驗。(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。(四)已投入之累積研發費用：因應未來國際授權談判策略及保障投資人權益，故不予揭露。五、將再進行之下一研發階段:(一)預計完成時間：預計本臨床試驗全球收案200人，實際時程將依授權合作夥伴開發進展調整。(二)預計應負擔之義務：執行臨床試驗之相關研發費用；應負擔之義務將取決於未來國際授權合約。六、巿場現況:(一)脊髓延髓肌肉萎縮症(簡稱 SBMA ，又稱甘迺迪氏症)為一種主要影響男性的罕見神經肌肉退化性疾病，保守估計男性發病率約為1/40,000，目前尚無有效治療藥物。因初期症狀易與其他運動神經元疾病混淆，歐美日臨床專家普遍認為實際患病人數被低估。(二)本公司新藥AJ201為具先行者優勢之旨發新藥, 已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予孤兒藥資格認定(ODD)及快速審查認定(Fast Track Designation)，並也取得歐洲藥品管理局(EMA)之孤兒藥資格認定(ODD)。(三)根據國際策略諮詢公司L.E.K.之調查報告，歐美日目前已有逾1.2萬名確診患者；經綜合評估專家、臨床醫師及保險機構意見，推估 SBMA 全球年市場銷售峰值(Peak Sales)可達25億美元以上。七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。